유전자 교정 기술을 선도하는 툴젠(대표 유종상, KOSDAQ 199800)이 홍콩 기반의 LNP(지질 나노입자) 기술 전문 기업 GenEditBio와 전략적 크로스 라이선스 계약을 체결하고, 혁신적인 In Vivo 유전자 교정 치료제 공동 개발 프로젝트를 진행한다고 지난 11월 24일 밝혔다.

 이번 협력은 툴젠이 보유한 세계 최고 수준의 유전자 교정 기술과 GenEditBio의 최첨단 약물 전달 플랫폼 기술을 유기적으로 결합하는 오픈 이노베이션 전략의 일환이다. 양사는 이번 협력을 통해 미충족 의료 수요가 높은 질환에 대해 단 한 번의 투여(Once-and-Done)로 완치를 기대할 수 있는 혁신적인 In Vivo 유전자 교정 치료의 새로운 패러다임을 제시할 것으로 기대된다. 유전자 교정 치료제의 성공을 위해서는 표적 유전자를 정교하게 교정하는 CRISPR-Cas9 기술과 이를 원하는 조직에 안전하고 효율적으로 전달하는 기술 확보가 필수적인 만큼, 양사의 핵심 기술 결합은 강력한 시너지를 창출할 것으로 보인다.

 GenEditBio는 유전자 교정 물질(CRISPR-Cas9)을 생체 내에 안전하고 효율적으로 전달하기 위한 LNP(Lipid-Nano Particle) 등 핵심 전달체 기술을 보유하고 있으며, 현재 죽상경화성 심혈관질환(ASCVD, Atherosclerotic Cardiovascular Disease) 관련 치료제 파이프라인인 GEB-200을 개발 중이다. GEB-200은 ASCVD의 주요 위험인자인 Lp(a) 단백질을 영구적으로 감소시키는 것을 목표로 하는 유전자 교정 치료제이다. 전 세계 인구의 약 20%가 Lp(a) 고위험군에 해당되며, GEB-200은 관련 시장에서 기존 반복 투여 방식의 약물을 대체할 단회 투여(Once-and-Done) 치료가 가능한 혁신적인 유전자 교정 신약으로 주목받고 있다.

 툴젠과 GenEditBio는 긴밀한 사전 공동연구를 통해 GEB-200 개발을 진행해 왔으며, 최근 NHP(Non-Human Primate) PoC(Proof of Concept) 단계를 성공적으로 완료했다. 이를 통해 타겟 유전자 조절 효과 및 안전성을 입증하며 GEB-200의 임상 진입을 위한 핵심 전임상 단계를 성공적으로 마무리한 것이다.

 향후 양사는 툴젠의 검증된 CRISPR-Cas9 기술과 GenEditBio의 강력한 LNP 전달 기술을 결합하여 GEB-200의 IND 승인을 가속하고, 공동으로 기술이전(L/O)을 추진해 수익을 배분할 계획이다.

 GenEditBio의 Zongli ZHENGo Chairman은 “GenEditBio와 툴젠은 ‘함께할 때 더 강하다’는 철학을 공유하며, 미충족 의료수요를 가진 환자들에게 안전하고 효과적인 유전자 편집 치료제를 제공한다는 공동의 목표를 가지고 있다”며 “이번 상호 라이선스 계약을 통해 임상 적용 예측성이 높은 GenEditBio의 ‘high-throughput LNP barcoding system’과 툴젠의 진보된 CRISPR-Cas9 기술을 결합해 GEB-200의 개발을 가속하게 되어 기쁘다”고 말했다.

 툴젠의 유종상 대표이사는 “GEB-200과 유사한 모달리티 파이프라인을 보유한 Verve Therapeutics를 최근 Eli Lilly가 upfront 1B,마일스톤300M 규모로 인수하는 등 최근 유전자 교정 시장 및 심혈관 질환 치료제 시장에 대한 기대감이 점차 높아지고 있다”고 밝히며, “이번 GenEditBio와의 크로스 라이선스 계약 및 공동 개발 프로젝트를 통해 유전자 교정 원천기술과 효율적인 약물전달 기술의 시너지를 창출하여 혁신적인 유전자 교정 치료제 개발을 보다 가속하고, 더 많은 환자들에게 최적의 치료 옵션을 제공하기 위해 노력하겠다”고 덧붙였다.