GC녹십자(대표 허은철)는 알라질증후군 치료제 ‘리브말리액(성분명 마라릭시뱃)’이 보건복지부 고시에 따라 건강보험 급여 목록에 등재됐다고 밝혔다. 급여 적용은 지난 1월 1일부터 시행됐다.

 이번 급여 등재로 리브말리액은 국내에서 알라질증후군 적응증에 대해 건강보험이 적용되는 첫 치료 옵션이 됐다. 그동안 치료 선택지가 제한적이었던 소아 희귀질환 분야에서 치료 환경의 중요한 전환점이 될 것으로 평가된다.

 알라질증후군은 소아기에 발병하는 희귀 유전질환으로 만성 간질환을 유발하며, 극심한 소양증과 성장 장애 등을 동반한다. 질환이 진행될 경우 간이식과 같은 고위험 수술에 의존할 수밖에 없어 환자와 보호자 모두에게 돌봄·경제·정신적 부담이 큰 질환으로 알려져 있다. 이번 급여 적용으로 보다 이른 시점부터 질환 조절이 가능해지면서 치료 부담이 실질적으로 완화될 것으로 기대된다.

 리브말리액은 담즙산의 장내 재흡수를 억제하는 기전의 혁신적 치료제로, 알라질증후군 환자에게 나타나는 담즙정체성 소양증 개선에 사용된다. 리브말리액 임상시험군과 외부 자연사 코호트(GALA)를 비교 분석한 결과, 리브말리액 치료군은 비교군 대비 간이식이나 사망과 같은 중대한 사건 발생 위험을 약 70% 감소시킨 것으로 나타났다.

 서울대학교병원 소아청소년과 고재성 교수는 “알라질증후군은 환자뿐 아니라 보호자에게도 장기간 큰 부담을 주는 질환”이라며 “리브말리액을 통해 혈중 담즙산 농도를 조절함으로써 일부 환자에서는 간이식을 늦추거나 피할 수 있을 것으로 기대된다는 점에서 임상적으로 중요한 의미가 있다”고 설명했다.

 GC녹십자 SC본부 박진영 본부장은 “리브말리액은 허가 이후 공익적 차원에서 한국희귀·필수의약품센터를 통해 소양증 치료가 필요한 알라질증후군 환자를 대상으로 무상지원 프로그램을 운영해 왔다”며 “이번 급여 적용은 환자들의 치료 접근성을 획기적으로 개선했다는 점에서 의미가 크다”고 밝혔다.

 이어 “앞으로도 GC녹십자는 희귀·난치 질환 영역에서 환자와 보호자에게 실질적인 도움이 되는 치료 옵션을 지속적으로 확대해 나가겠다”고 덧붙였다.