GC녹십자가 리소좀 축적 질환(Lysosomal Storage Disease, LSD) 치료제 개발 현황을 국제 학술무대에서 공개하며 글로벌 임상 개발에 속도를 내고 있다.

 GC녹십자는 미국 샌디에이고에서 열린 ‘WORLD Symposium 2026’에 참가해 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 후보물질 ‘GC1130A’의 비임상 연구 결과를 포스터로 발표했다고 밝혔다. 해당 학회는 LSD 분야 전문가들이 최신 연구 성과와 치료 전략을 공유하는 국제 포럼이다.

 비임상 동물실험에서 ‘GC1130A’를 투여한 질환 모델의 뇌에서는 헤파란 황산염 수치가 유의미하게 감소했으며, 뇌 염증 완화와 인지 기능 개선이 함께 관찰됐다. 특히 모리스 수중 미로 시험에서는 학습 및 기억 능력이 정상 수준에 근접한 결과가 확인됐다. 회사는 치료 효과를 높이기 위해 뇌실 내 직접 투여(ICV) 방식을 적용해 개발을 진행 중이며, 현재 미국과 한국에서 임상 1상을 수행하고 있다. 해당 후보물질은 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙 지정을 받았으며, 올해 임상 1상 종료와 2030년 이전 상용화를 목표로 한다.

 GC녹십자는 파브리병 치료제 ‘HM15421/GC1134A’의 글로벌 임상 1/2상 연구자 회의에도 참여해 코호트 1 대상자의 안전성 지표와 예비 약동학(PK)·약력학(PD) 데이터를 공유했다. 코호트 1 모집이 완료됨에 따라 2분기부터 코호트 2 등록을 본격화할 예정이다. 또한 의료진 평가 지표인 MSSI뿐 아니라 환자 보고 결과(PRO)에서 확인된 전신 통증 완화와 소화기 증상 개선 등을 포함해 다각적인 약효 평가를 추진한다는 방침이다.

 파브리병은 α-갈락토시다아제 A 결핍으로 당지질이 축적돼 장기 손상을 유발하는 진행성 희귀질환이다. GC녹십자와 한미약품이 공동 개발 중인 해당 치료제는 기존 2주 1회 정맥주사 제형 대비 투약 편의성을 개선한 월 1회 피하주사 제형으로 개발되고 있으며, ‘계열 내 최고 신약(Best-in-Class)’을 목표로 하고 있다.

 신수경 GC녹십자 의학본부장은 글로벌 전문가들과의 논의를 통해 회사의 LSD 파이프라인 가능성을 재확인했다며, 진행 중인 임상 개발을 가속해 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하겠다고 밝혔다.