한국다이이찌산쿄주식회사(대표이사 사장 김정태)는 자사의 급성 골수성 백혈병(Acute Myeloid Leukemia, AML) 표적치료제 반플리타®(성분명: 퀴자티닙 염산염)의 국내 출시를 기념해 14일 더 플라자 호텔 서울 메이플홀에서 기자간담회를 개최했다고 밝혔다.
반플리타®는 유도·공고·공고 후 유지요법까지 가능한 최초의 FLT3-ITD 변이 표적 치료제로, 지난 1월 26일 ‘FLT3-ITD 변이 양성인 새로 진단받은 급성 골수성 백혈병 성인 환자의 표준 시타라빈 및 안트라사이클린 유도요법과 표준 시타라빈 공고요법과의 병용 및 공고요법 후 단독 유지요법’으로 식품의약품안전처로부터 품목 허가를 획득했다.
이날 간담회에서는 서울성모병원 혈액내과 조병식 교수와 서울대학교병원 혈액종양내과 신동엽 교수가 연자로 나서 AML과 FLT3-ITD 변이 양성 환자의 치료 부담을 조명하고, QuANTUM-First 연구를 중심으로 새로운 치료 전략으로서 반플리타®의 임상적 가치를 공유했다.
FLT3-ITD 변이, 치료 발전에도 재발 부담 높아 새로운 치료 옵션 요구돼
조병식 교수는 ‘급성 골수성 백혈병(AML)과 FLT3-ITD 변이’를 주제로, FLT3-ITD 변이의 병태 생리와 임상적 의미에 대해 전달했다.
FLT3는 조혈모세포의 생존, 증식 및 분화를 조절하는 핵심적인 역할을 하는 수용체지만, 특정 변이가 발생할 경우 암세포의 발생 경로를 활성화해 AML 세포의 성장을 촉진한다. 관련해 조 교수는 “FLT3-ITD 변이 양성은 예후가 불량한 아형으로, 새로 진단된 환자의 약 25%에서 발생한다”고 설명했다.
이어 그는 “AML 환자 대상 대규모 데이터에서 FLT3-ITD 변이 부담이 50%를 초과하는 환자는 관해 후 5년 재발률이 82%, 5년 전체 생존율 15%로 예후가 매우 불량한 것으로 나타났다”고 전했다.
조 교수는 "FLT3 저해제의 등장으로 치료 패러다임이 발전함에도 불구하고, FLT3 변이 양성 AML은 기존 FLT3 저해제와 화학요법 병용 시 2년 누적 재발률이 약 40%에 달하는 것으로 관찰된다”며 "이중에서 다수를 차지하고 예후가 불량한 FLT3-ITD 변이 양성 AML 환자의 예후를 개선할 수 있는 새로운 치료 옵션에 대한 미충족 수요가 높은 상황"이라고 강조했다.
반플리타®, 유도요법부터 유지요법까지 전주기 치료로 생존 개선 확인
두번째 연자로 나선 신동엽 교수는 ‘QuANTUM-First 연구의 의의와 반플리타®의 임상적 혜택’에 대해 발표했다. 신 교수는 "QuANTUM-First 연구는 새로 진단된 FLT3-ITD 양성 AML 환자를 대상으로 유도요법부터 유지요법까지 치료 전 과정에 걸쳐 반플리타®의 생존 혜택을 입증한 연구"라며, "전체 생존기간(OS)의 유의한 연장과 함께 누적 재발률(CIR) 감소, 완전 관해(CR) 지속기간 연장을 확인했다는 점에서 FLT3-ITD 변이 양성 AML 치료의 새로운 전환점이 될 것으로 기대된다"고 설명했다.
QuANTUM-First 연구 결과에 따르면, 새로 진단된 FLT3-ITD 변이 양성 성인 AML 환자(18~75세)를 대상으로 반플리타® 투여군(n=268)은 위약군(n=271) 대비 사망 위험이 22% 감소했다(HR=0.78, 95% CI: 0.62-0.98; p=0.032). 완전 관해(CR)를 달성한 환자에서 CR 지속기간 중앙값은 반플리타® 투여군 38.6개월로 위약군 12.4개월 대비 3배 이상 연장됐으며(HR=0.62, 95% CI: 0.45–0.86), 누적 재발률(CIR)은 12개월 기준 반플리타® 투여군 18.7%로 위약군 34.9%에 비해 낮았다.
안전성과 관련해 가장 흔하게 발생한 3등급 또는 4등급 치료 관련 이상반응은 발열성 호중구감소증, 저칼륨혈증, 폐렴 등이었다. QT 간격 연장 관련 이상반응은 반플리타® 투여군에서 더 빈번하게 관찰되었다.
한국다이이찌산쿄 항암제사업부 이선진 상무는 "반플리타®의 출시는 높은 재발 부담에도 불구하고 치료 옵션이 제한적이었던 AML 환자들이 유도요법부터 유지요법까지 치료 전 과정에 걸쳐 생존 혜택이 입증된 새로운 옵션을 갖게 됐다는 점에서 큰 의미를 갖는다. 한국다이이찌산쿄는 혁신적인 치료제를 통해 의학적 미충족 요구를 해소하고, 한국 의료진과 긴밀히 협력하여 더 많은 환자들이 더 나은 치료를 받을 수 있도록 지속적인 노력을 이어가겠다"고 전했다.
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